Представители Pfizer рассказали Vademecum о планах в ближайшее время зарегистрировать в России Hympavzi (марстацимаб) – первый препарат для терапии гемофилии A и B с подкожным введением. В конце июня 2025 года американский производитель сообщил о положительных результатах III фазы клинических исследований (КИ) лекарства – BASIS. В КИ участвовали пациенты с гемофилией A или B с ингибиторами и антителами, нейтрализующими действие традиционной заместительной терапии фактором свертывания крови. Во Всероссийском союзе пациентов (ВСП) препарат назвали перспективным, не имеющим прямых аналогов на отечественном рынке. В 2024 году на закупку препаратов для лечения гемофилии и болезни Виллебранда по программе 14 ВЗН в общей сложности было направлено более 30 млрд рублей.
По данным Pfizer, в ходе исследования BASIS препарат продемонстрировал «как статистически, так и клинически значимое» снижение годовой частоты кровотечений при хорошо переносимом профиле безопасности у пациентов в возрасте 12 лет и старше. На данный момент КИ достигло первичной конечной точки и ключевых вторичных конечных точек. Всего в тематическом исследовании приняли участие 48 пациентов, они проходили терапию Hympavzi в дозировках 150 и 300 мг или внутривенном режиме с обходными агентами (традиционный способ лечения гемофилии с ингибиторами) по требованию в течение 12 месяцев. В ходе КИ Hympavzi превзошел второй вариант лечения и продемонстрировал снижение годовой частоты кровотечения на 93%. Исследователи также зафиксировали преимущества Hympavzi по вторичным конечным точкам, связанным со спонтанным кровотечением, кровотечением в суставах и общим кровотечением.
В заявлении американского производителя подчеркивается, что в мире 800 тысяч пациентов страдают от гемофилии. У 20% людей с гемофилией A и у 3% с гемофилией B заболевание может протекать с осложнениями – из-за ингибиторов к факторам крови VIII и IX традиционные терапии не предотвращают и не останавливают кровотечение.
В конце мая 2023 года Pfizer также делилась результатами другого исследования, проходящего в контексте BASIS. В нем приняли участие 116 пациентов с гемофилией, проходившие в течение 12 месяцев лечение марстацимабом или внутривенным режимом с обходными агентами по требованию. Тогда у участников, принимающих Hympavzi, было зафиксировано снижение годовой частоты кровотечения на 92% по сравнению со снижением на 35% показателя у пациентов со стандартной терапией.
В конце 2021 года Pfizer получила разрешение от российских регуляторов на проведение в стране международного многоцентрового клинического исследования марстацимаба с участием четырех пациентов. В ходе работы в компании планировали оценить долгосрочную безопасность и эффективность нового препарата у участников с тяжелой гемофилией A и умеренной или тяжелой гемофилией B с наличием ингибиторов или без них. По данным ГРЛС, КИ уже прекращены.
Президент Всероссийского общества гемофилии и сопредседатель ВСП Юрий Жулёв пояснил Vademecum, что Hympavzi представляет собой новое поколение средств для лечения гемофилии. Его инновационность складывается из подкожной формы введения и необходимой частоты использования (один раз в неделю), отметил Жулёв. «Традиционные внутривенные инъекции могут требовать введения от двух-трех раз в неделю до одного раза в три-четыре часа при кровотечениях», – уточнил Жулёв. Также представитель пациентского сообщества отметил, что препарат Hympavzi – первое средство, действующее одновременно на три позиции: на гемофилию A и B, а также на их осложнения при возникновении ингибиторов.
Большинство российских пациентов, по данным Жулёва, сейчас применяют клинические внутривенные препараты (факторы свертывания крови VIII, IX), некоторые – рекомбинантные генно-инженерные лекарства. Также в России уже присутствует один подкожный препарат – Гемлибра (эмицизумаб) от швейцарской Rochе, однако он работает только на гемофилию A и ингибиторы к ней.
На май 2025 года в России, как сообщил Юрий Жулёв, насчитывается 8,5 тысячи пациентов с гемофилией A и 1,6 тысячи – с гемофилией B. Больные снабжаются по федпрограмме 14 ВЗН – на закупку препаратов для лечения гемофилии и болезни Виллебранда (другого наследственного заболевания крови) в 2024 году потрачено из бюджета порядка 30 млрд рублей.
Hympavzi одобрен американским и европейским регуляторами для терапии неингибиторных форм гемофилии A и B. Новые исследования помогут Pfizer расширить показания своего препарата.
Источник: Vademecum