Лекарственное обеспечение взрослых пациентов с орфанными заболеваниями остается по-прежнему нерешенной проблемой, которая принимает острый социальный характер. С помощью каких механизмов можно решить вопросы преемственности терапии после выхода пациентов из-под опеки фонда «Круг добра», представители медицинского, экспертного и пациентского сообществ обсудили в рамках пленарной дискуссии VII Орфанного форума.
Сегодня орфанные пациенты могут получать терапию по одной из специальных программ — в зависимости от диагноза и других факторов. Тем, чья болезнь входит в перечень «14 высокозатратных нозологий», лекарства покупают за счет федерального бюджета. Тех, чья патология попала в список 17 редких жизнеугрожающих заболеваний, должны обеспечивать регионы. Детей с тяжелыми патологиями, не включенными в перечни, опекает фонд «Круг добра». Становясь взрослыми, они попадают в общую очередь льготников, находящихся на обеспечении субъектов РФ. Несмотря на то, что предельный возраст выпускников фонда был увеличен с 18 до 19 лет с тем, чтобы регионы могли запланировать расходы на их лекобеспечение, проблемы с получением необходимой терапии остаются. Зачастую взрослые больные вынуждены добиваться ее обеспечения через суд.
Руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ Национальный Научно-исследовательский Институт Общественного здоровья имени Н.А. Семашко Елена Шукан отметила, что из 296 зарегистрированных в России орфанных заболеваний десятая часть погружена в программы госгарантий, а еще более 50 нозологий имеют зарегистрированную терапию, которая доступна только детям «Круга добра». «В период с 2024 по 2027 гг. из-под опеки фонда выйдут 855 человек с редкими диагнозами (23 нозологии). Нет федерального регистра, в который они могут быть включены. В большинстве случаев сведения фонда и регионов коррелируют. Однако каждый «потерянный» пациент — это утрата качества жизни, а для регионального здравоохранения — потенциальные судебные разбирательства», — указала эксперт. По ее оценкам, затраты регионов на обеспечение орфанных пациентов суммарно могут составить 4-5 млрд руб. ежегодно. «Для федеральных программ это не такие ужасающие суммы, но для субъектов право на выделение таких средств нужно узаконить», — считает Шукан.
Юрист 1 класса, член ВООЗ и экспертного совета ГД РФ по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям Наталья Смирнова в своем выступлении напомнила про постановление Конституционного суда РФ от 26.09.2024 г. в котором говорится, что возложение обязательства по ПП № 403 на субъекты РФ соответствует Конституции РФ, однако, Конституционный суд указал, что федеральному законодателю надлежит в возможно более короткий срок внести в законодательное регулирование изменения предусматривающие создание резервного механизма предполагающего задействование федеральных организационных и финансовых ресурсов, в случаях когда обязанность субъектами РФ не может быть надлежаще исполнена по объективным причинам. Решение Конституционного суда РФ от 26.09.2024 г. не касается орфанных заболеваний не включенных в ПП№ 403, следовательно, в части этих заболеваний, созданный резервный механизм не будет использоваться, финансовая нагрузка и необходимость организационных решений останется на субъектах РФ.
Директор по индустриальным вопросам и лекарственной доступности Ассоциации международных фармацевтических производителей Александр Мартыненко считает, что существующие проблемы с лекобеспечением орфанным пациентов можно преодолеть, выстроив систему по нозологическому принципу и скорректировав источники финансирования терапии для отдельных категорий пациентов. «Недоступна терапия многим пациентам еще и потому, что ПП№ 403 не расширялось за счет включения новых заболеваний с момента создания. За это время появились новые заболевания и препараты, и можно постепенно, по 3-4 нозологии ежегодно, туда добавлять», — предлагает он.
Главный внештатный специалист по клиническим исследованиям, Заместитель главного врача по медицинской части (по терапии) ГБУЗ «ГКБ № 24 ДЗМ», заведующий кафедрой общей и клинической фармакологии ФГАОУ ВО «Российский университет дружбы народов», д.м.н., профессор Сергей Зырянов обратил внимание участников дискуссии на то, как динамично развиваются программы помощи пациентов с орфанными заболеваниями в России, но отметил и неравномерность распределения финансирования с численностью населения, пациентов и общей заявки. «Когда мы анализировали расходы программы ВЗН в разрезе отдельных нозологий, то увидели, что, например, пациентов со злокачественными образованиями в период с 2021 по 2023 год приросло более чем на 6%, а финансирование увеличилось не только на 2,8%. И наоборот, пациентов с рассеянным склерозом за этот же период стало больше на 13%, а финансирование и закупки лекарственных препаратов в этой популяции стало больше на 36%. Я не говорю, что это плохо, но очевидно, что подходы необходимо совершенствовать. В том числе, оптимизируя нагрузку на бюджет в рамках расширения доступа к инновациям», — сказал он.
Заместитель министра здравоохранения Республики Татарстан Фарида Яркаева считает, что фокус в решении проблемы должен быть на федерализации лекарственного обеспечения орфанных пациентов, поскольку централизация закупок включает эффективный механизм снижения цены на препараты, а также стимулировать разработку отечественных дженериков, что позволит обеспечить большее количество пациентов необходимой терапией.
VII Всероссийский орфанный форум организован при поддержке компании «Ирвин».
