Всероссийский союз пациентов назвал наиболее острые проблемы, которые надо решать для улучшения медицинской помощи людям с орфанными заболеваниями. В их числе – обеспечение льготной лекарственной терапией и организация оказания медицинской помощи.
29 февраля на VI Всероссийском форуме по орфанным заболеваниям состоялись дискуссии, посвященные совершенствованию оказания медицинской помощи пациентам с редкими заболеваниями.