Сопредседатель ВСП, Президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Александрович Жулёв принял участие в расширенном заседании комитета Государственной Думы по вопросам семьи, женщин и детей, посвящённому вопросу реализации рекомендаций круглого стола на тему «Практика реализации правового регулирования и финансирования медицинской помощи детям-инвалидам, в том числе, страдающим редкими (орфанными) заболеваниями».

Заседание вела Ольга Георгиевна Борзова, первый заместитель председателя Комитета.

На мероприятии присутствовали депутаты Государственной Думы РФ, представители федеральных органов исполнительной власти, государственных внебюджетных фондов, иных общественных объединений, представителей научной общественности, эксперты. Собравшиеся отметили, что в направлении помощи категориям детей, о которых идёт речь, сделано много существенны бюджетные вливания во льготное лекарственное обеспечение как в лекарственной терапии высокозатратных нозологий, так и в терапии жизнеугрожающих редких заболеваний. Однако, проблемы всё же остаются и их тоже немало.

Для полноценной реализации льготного лекарственного обеспечения жизнеугрожающих редких заболеваний требуется софинансирование федерального бюджета, т.к. регионы просто не справляются с её реализацией самостоятельно. Значительным шагом вперед в 2015 году стало выделение межбюджетных трансфертов на поддержку регионов для реализации программ льготного лекарственного обеспечения. Часть этих бюджетных вливаний пошла на поддержку редких орфанных заболеваний. «Эти трансферты и деньги должны быть «окрашены». Федеральная власть должна знать заранее какая сумма и куда направляется, потому что не имея этого, сложно понять: сколько должно было и сколько в итоге пошло» - объяснил Сопредседатель ВСП Юрий Жулёв. Большая озабоченность в будущем лекарственного обеспечения связано с тем, что Правительство РФ не включило в «антикризисный план» поддержку льготного финансирования и льготного лекарственного обеспечения. Это уже вызывало негодование всего пациентского сообщества, которое вылилось в официальное открытое письмо в адрес первых лиц государства.

Жулёв обратил внимание, что увеличение финансирования на льготное лекарственное обеспечение вовсе не означает «пира во время чумы». Специфика льготного лекарственного обеспечения такова, что если сохранять бюджет на одном и том же уровне, то рано или поздно начнётся регресс. Во-первых, регистры расширяются, то есть увеличивается количество пациентов. Это нормально и связано с обновлением диагностики, увеличением продолжительности жизни  пациентов, рождением новых. Во-вторых, во многих заболеваниях дозировки привязаны к весу. Но дети вырастают, вес увеличивается, а с ним увеличиваются и дозировки. Третьим же, стоит обозначить увеличение цен на лекарственные препараты».

Председатель правления Всероссийского общества редких заболеваний Екатерина Юрьевна Захарова отметила необходимость разработать правила и критерии формирования перечня жизнеугрожающих хронических прогрессирующих редких орфанных заболеваний с чётким указанием периодичности его пересмотра. Напомнив, что это уже есть в таких перечнях, как ЖНЛП, программе «7 нозологий». А директор автономной некоммерческой организации Центр помощи пациентам «Геном» Елена Аркадьевна Хвостикова осветила проблемы определения инвалидности у больных с редкими заболеваниями и тот факт, что МСЭ плохо в этом разбирается. «Классификации - это хорошо, но они не учитывают редкие заболевания. Нужно вносить поправки в Классификации, уточняющие статус этих заболеваний, для более чёткого описания по каждому заболеванию и упрощению МСЭК их работы по определению необходимости присвоения статуса инвалида»