В Москве начал работу VIII Всероссийский форум по орфанным заболеваниям

В преддверии Дня редких заболеваний начал работу VIII Всероссийский форум по орфанным заболеваниям — ключевая экспертная площадка, объединяющая пациентское сообщество, медицинских специалистов, представителей органов государственной власти и экспертные организации.

Орфанная повестка сегодня стала примером конструктивного взаимодействия государства, врачей и пациентских организаций. Сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулёв отметил, что за последние годы в системе помощи пациентам с редкими заболеваниями произошли серьезные изменения: «Орфанная тема сегодня — это пример того, как пациентское сообщество, врачи и государство могут работать вместе. За последние годы мы прошли серьезный путь: от обсуждения проблем к системным решениям».

Впервые в рамках подготовки к форуму был проведен масштабный опрос орфанных пациентов — собрано более 2 600 анкет. Для столь редкой нозологической группы это значимый объем обратной связи, позволяющий обсуждать проблемы и решения на основе реальных данных.

Сопредседатель Всероссийского союза пациентов Ян Власов считает, что орфанная тематика стала «точкой гражданского согласия». В сфере помощи пациентам с редкими заболеваниями заложен фундамент системных решений, однако остается необходимость дальнейшего развития научной базы и создания собственных инновационных молекул — как стратегической задачи для устойчивости системы лекарственного обеспечения.

В приветственном обращении заместитель Председателя Комитета Совета Федерации по социальной политике Юлия Лазуткина подчеркнула, что вопросы медицинской помощи пациентам с орфанными заболеваниями находятся в постоянной повестке верхней палаты парламента, поскольку напрямую влияют на качество и продолжительность жизни граждан. Государством предпринимаются последовательные шаги для обеспечения доступности инновационной терапии, в том числе благодаря деятельности фонда «Круг добра», который обеспечивает тяжело больных детей лекарственными препаратами и медицинскими изделиями, включая незарегистрированные в Российской Федерации.

Вместе с тем сохраняются системные вызовы. Одной из ключевых проблем остается отсутствие выстроенного механизма преемственности терапии после достижения пациентами 19-летнего возраста, что может приводить к перерывам в жизненно важном лечении. Отдельное внимание уделено вопросам специализированного лечебного питания, которое при ряде заболеваний является не социальной льготой, а полноценной частью лечения. Было отмечено, что отказ или задержка в обеспечении такими продуктами недопустимы, а централизация закупок на федеральном уровне может обеспечить равный и своевременный доступ для пациентов.

Председатель Всероссийского общества орфанных заболеваний Ирина Мясникова отметила, что несмотря на достигнутые успехи, редкие заболевания остаются серьезным вызовом для систем здравоохранения во всем мире. Вместе с тем российский опыт, особенно в сфере помощи детям, уже вызывает интерес у зарубежных коллег.

Работа форума продолжится в формате экспертных сессий, посвященных вопросам диагностики, маршрутизации пациентов, лекарственного обеспечения, развития отечественных научных разработок и социальной поддержки пациентов с редкими заболеваниями.