В России за последние годы удалось выстроить одну из самых масштабных систем поддержки пациентов с редкими заболеваниями. Но, как показала дискуссия на VIII Орфанном форуме в Москве, организованном Всероссийским союзом пациентов (ВСП), у этой системы есть критический разрыв: переход во взрослую жизнь для многих пациентов означает потерю доступа к лечению.
Эксперты, врачи, юристы и представители пациентских организаций обсудили, почему существующая модель лекарственного обеспечения не выдерживает нагрузки и какие решения необходимы для создания бесшовной системы помощи орфанным пациентам. За последние годы в стране сформированы ключевые каналы финансирования терапии редких заболеваний: федеральная программа высокозатратных нозологий (ВЗН), включающая 14 заболеваний; перечень по постановлению Правительства №403 (ПП-403) с 24 жизнеугрожающими диагнозами; региональные бюджеты и Фонд «Круг добра», обеспечивающий детей до 19 лет. Кроме того, внедрен механизм софинансирования терапии по ПП-403 из федерального бюджета.
Однако, как отмечают эксперты, система формировалась фрагментарно и сегодня не представляет собой единой стратегии. Каналы финансирования частично дублируют друг друга, при этом не покрывают значительную часть заболеваний и категорий пациентов, а для новых терапий — особенно для взрослых — зачастую отсутствует понятный и предсказуемый маршрут доступа.
Наиболее уязвимой категорией остаются взрослые пациенты. «Самое проблемное место в системе — взрослые пациенты. Право на лекарственное обеспечение по установленному диагнозу для них законодательно не закреплено. В итоге выпускники фонда «Круг добра» в 19 лет могут продолжать лечение либо только при наличии инвалидности, либо через суд. Для тех, кому диагноз поставлен после 18 лет, возможность получения бесплатного лечения полностью зависит от инвалидности. Бесшовного перехода не происходит, потому что механизм не разработан», — рассказала юрист, член экспертного совета по орфанным заболеваниям при комитете Госдумы по охране здоровья Наталья Смирнова. По данным эксперта, анализ судебной практики за прошлый год показал рост на 21% количества исков в части защиты прав на льготное лекарственное обеспечение пациентов вне перечней ВЗН и ПП-403, в том числе ранее обеспечивавшихся Фондом «Круг добра». В отказах судов чаще всего указывается отсутствие прямых обязательств региона.
Ольга Германенко, учредитель и директор фонда «Семьи СМА», подчеркнула, что более 35% пациентов, с которыми работает организация, — взрослые. «Сегодня в России зарегистрировано три МНН препаратов для лечения СМА, все они применяются у детей, а два — и у взрослых. В целом 92% пациентов со СМА получают терапию. Но по факту каждый пятый взрослый остается без лечения», — отметила она.
Отдельная проблема — пациенты, у которых заболевание проявляется во взрослом возрасте. Например, при СМА 3 и 4 типа человек может выглядеть здоровым, но без своевременной терапии постепенно утрачивает способность к движению. «Фактически, чтобы получить лечение, пациенту приходится дождаться инвалидизации. Это системная проблема для всех заболеваний вне федеральных перечней», — подчеркнула Германенко.
С аналогичной ситуацией сталкиваются и пациенты с болезнью Помпе. «Они вырастают, выходят из «Круга добра», и мы снова и снова оказываемся в судах. При этом заболевание до сих пор не включено в ПП-403», — рассказала глава центра «Геном» Елена Хвостикова.
Эксперты сходятся во мнении, что ключевым решением должно стать расширение перечня ПП-403 и/или программы ВЗН за счет заболеваний, для которых уже существуют патогенетические методы лечения. Это позволит обеспечить непрерывность терапии вне зависимости от наличия инвалидности.
Еще один критический вызов — рост нагрузки на региональные бюджеты, который уже приводит к перебоям в лечении. «Создается очень лукавая ситуация: пациент вроде бы обеспечивается терапией, но с перерывами. Регион закупает, например, пять упаковок препарата, тогда как нужно десять. При этом перерывы в лечении зачастую не менее опасны, чем его полное отсутствие, — отметил сопредседатель ВСП Юрий Жулёв. — Мы фактически сами провоцируем ухудшение состояния пациента, а затем тратим значительно больше ресурсов на борьбу с последствиями. Это не только медицинская, но и экономическая неэффективность системы».
Для снижения нагрузки был предложен механизм софинансирования терапии по ПП-403 из федерального резервного фонда. Однако, как отмечают эксперты, его критерии делают инструмент практически недоступным.
По словам директора по индустриальным вопросам и лекарственной доступности АМФП Александра Мартыненко, около двух третей регионов не соответствуют условиям получения поддержки, а среди оставшихся лишь немногие имеют специализированные программы для орфанных пациентов. Так, по данным доцента кафедры медицинского права Сеченовского университета Марии Посадковой, даже Татарстан, где проживает более 1000 пациентов с редкими заболеваниями, не подпадает под критерии получения федеральной помощи.
«Сегодня действующие критерии «резервного механизма» не отражают реальную нагрузку на регионы. Например, рост числа пациентов или стоимости терапии не всегда коррелирует с формальными показателями, а критерий бюджетной обеспеченности отсекает именно те регионы, где проживает наибольшее число пациентов. В результате механизм работает точечно и не решает системную задачу», — подчеркнул Юрий Жулёв.
Эксперты также обратили внимание, что существующая модель не решает проблему пациентов вне ПП-403, которые могут рассчитывать на терапию только при наличии инвалидности. «Сегодня мы имеем ситуацию, когда ребенок получает дорогостоящее лечение за счет государства, достигает хороших результатов, а затем, по достижении 19 лет, система фактически «обнуляет» эти инвестиции, если у пациента нет статуса инвалидности. Это требует пересмотра на уровне государственной политики», — отметил Жулёв.
В числе предложенных решений — расширение перечня ПП-403, переработка критериев софинансирования, централизованные закупки препаратов и формирование единой стратегии лекарственного обеспечения орфанных пациентов.
«Нам нужна не точечная настройка отдельных механизмов, а системное решение — единая модель, которая обеспечит непрерывность терапии на протяжении всей жизни пациента и предсказуемый доступ к новым видам лечения», — резюмировал сопредседатель Всероссийского союза пациентов.
