Член Совета по правам человека, сопредседатель Всероссийского союза пациентов Ян Власов считает, что для улучшения медицинской помощи людям с орфанными заболеваниями необходимо развивать механизмы ее предоставления, и в этой работе должны полноправно участвовать представителей общественных объединений.
Сфера орфанных заболеваний остается одной из самых сложных для здравоохранения, и хотя в последние годы произошли значительные положительные сдвиги, в целом система медицинской помощи «редким» пациентам улучшается медленно. В рамках ежегодного орфанного форума Всероссийский союз пациентов презентовал результаты опроса, который наглядно демонстрирует основные проблемы, с которыми сталкивались люди с орфанными заболеваниями в течение прошлого года. Самые острые — это отсутствие специалиста по заболеванию в регионе, сложности с маршрутизацией и прохождением реабилитации, а также недоступность инновационных лекарств.
«В ситуации с орфанными заболеваниями много индивидуальных аспектов. Для каких-то диагнозов выстроена неплохая система помощи, а каким-то пациентам приходится бороться за жизнь через суд, потому что по-другому бывает невозможно добиться лекарственного обеспечения. Существуют заболевания, по которым препараты, или лечебное питание, более доступны. Однако чаще всего это крайне дорогие лекарства, которые пациенты и их семьи оплатить не в состоянии. Стоимость терапии может достигать 40 млн рублей в год», — сказал Ян Власов.
Сегодня в России существуют программы обеспечения медицинской помощью пациентов с редкими заболеваниями, среди которых федеральная программа «14 высокозатратных нозологий» (ВЗН), фонд «Круг добра», 17 редких заболеваний (постановление №403).
Тем не менее, он отметил, что доступ к новым, высокотехнологичным препаратам остается крайне затруднённым для пациентов. «Из-за того, что иностранные компании значительно сократили объемы клинических исследований, практически сведя их на нет, доступность жизнеспасающих средств стала проблемой. Заменить эти препараты в перспективе мы сможем, но это произойдет не так скоро, как требуется пациентам, у которых каждый день на счету. Мы рассчитываем, что включение представителей пациентского сообществ в состав Комиссии ЖНВЛП при Минздраве России, может сделать доступными необходимые инновационные лекарственные препараты», — сказал эксперт.