VIII Всероссийский форум орфанных заболеваний

Генная терапия в России — уже реальность для сотен детей, но без ранней диагностики и системной поддержки после 18 лет спасительное лечение остаётся уделом избранных.

Как инновационная терапия меняет жизнь пациентов с МДД

Разрыв в качестве помощи людям с орфанными заболеваниями между Москвой и провинцией помогают сократить выездные бригады

Сбором данных и их анализом займется специально созданная структура внутри фонда

Поставщиков орфанных препаратов включают в реестр недобросовестных не за умысел, а из-за системного сбоя.

Сегодня средний возраст постановки диагноза в России составляет 7 лет и 8 месяцев, при том, что оптимальным считается выявление заболевания до 3 лет.