Сегодня средний возраст постановки диагноза в России составляет 7 лет и 8 месяцев, при том, что оптимальным считается выявление заболевания до 3 лет.

В ряде случаев терапия меняется не из-за состояния пациента, а по причинам, связанным с доступностью препаратов, их стоимостью и особенностями закупок.

Если есть риск дефицита поставки лекарств по редким заболеваниям из-за санкций и высокой цены

Комплексный подход к развитию орфанной сферы позволит своевременно направлять пациентов в федеральные центры, не дожидаясь более сложных состояний

Россия выстроила систему помощи при редких заболеваниях, но она рвётся на границе детства и взрослой жизни: тысячи пациентов теряют лечение, потому что механизм бесшовного перехода так и не создан.

Правительство России направило более 303 млн руб. из резервного фонда регионам.