Попечительский совет «Круга добра» утвердил включение в перечень лекарственных препаратов, закупаемых фондом, препарат «Трикафта» (ивакафтор/тезакафтор/элексакафтор + ивакафтор) в форме гранул для пациентов в возрасте от двух до пяти лет, сообщили в пресс-службе фонда. Ранее стало известно, что поставщик сможет обеспечить поставку препарата в январе 2025 года.

Также попечительский совет фонда «Круг добра» утвердил к включению в перечень для закупок препарат авалглюкозидаза альфа для терапии болезни Помпе. Препарат может вводиться реже «Майозайма» (то же МНН) компании Genzyme Europe, уже имеющегося в перечне.

Минздрав одобрил «Нексвиазайм» в 2023 году. В 2021 году он был одобрен FDA. Препарат разрешен к применению детям с шести месяцев, говорится в инструкции по медицинскому применению. «Нексвиазайм» представляет собой химически модифицированную версию «Майозайма», к структуре которой были присоединены синтетические бис-фосфорилированные олигосахариды для улучшения усвоения препарата клетками и лучшего воздействия на мышцы. Журнал The Lancet ранее опубликовал результаты рандомизированного многоцентрового исследования, где изучалась безопасность и эффективность авалглюкозидазы альфа по сравнению с алглюкозидазой альфа. В нем говорится о клинически значимом превосходстве терапии авалглюкозидазой альфа над алглюкозидазой альфа.

Всего в списке закупок фонда 109 лекарственных препаратов, медицинских изделий и технических средств реабилитации.

Напомним, что 29 февраля 2024 года директор АНО «Центр помощи пациентам «Геном» Елена Хвостикова обратилась к представителям фонда «Круг добра» с просьбой включить препарат «Нексвиазайм» для терапии болезни Помпе в перечень препаратов, закупаемых за счет фонда.

Елена Аркадьевна рассказала о высокой эффективности препарата, который уже назвали «прорывной терапией». При нем увеличивается тест ходьбы и значительно улучшается дыхательная активность.

Ссылка на комментарий руководителя Центра помощи пациентам «Геном» Елены Хвостиковой: https://rutube.ru/video/403d9d4c6137d6b944a3e70b06176ebe/?r=a