В рамках VI Всероссийского форума по орфанным заболеваниям эксперты затронули серьезную проблему оказания помощи взрослым пациентам с орфанными заболеваниями.
Несмотря на то, что ситуация с редкими заболеваниями в России в последние годы системно улучшается, в том числе за счет принятых на государственном уровне решений, лечение взрослых пациентов по-прежнему остается большой проблемой. Это касается и той категории пациентов, которые никогда не были под опекой фонда «Круг добра», и тех, кто по достижении 19-летнего возраста утратил право на льготное лекарственное обеспечение из бюджета фонда.
Сегодня «Круг добра» направляет значительные средства на обеспечение детей лекарственными препаратами, по сути экономя деньги субъектам. В такой ситуации у регионов есть возможность направлять освободившиеся средства на другие программы здравоохранения, в том числе на обеспечение взрослых пациентов, но далеко не все оказываются к этому готовы. В том числе, из-за существующих регуляторных норм – например, согласно Постановлению Правительства №890 только пациенты с I и II группой инвалидности могут получать необходимую дорогостоящую терапию за счет средств региона. III группа инвалидности такой возможности не дает. Так, пациенты с муковисцидозом чаще всего получают III группу инвалидности, и их лечение зависит от возможностей местного бюджета. По данным медицинского сообщества, только 30% пациентов получают в регионе назначенную им терапию.
Президент Всероссийского общества орфанных заболеваний, сопредседатель Всероссийского союза пациентов Ирина Мясникова отметила, что многие орфанные заболевания манифестируют во взрослом возрасте и число таких болезней растет. Поэтому проблему доступности лекарственного обеспечения нужно рассматривать в комплексе для пациентов всех возрастов по факту наличия заболевания и без привязки к статусу инвалида. Сегодня взрослые пациенты могут получить бесплатные лекарства по госпрограммам, однако в них включены не все редкие заболевания.
По мнению пациентского и экспертного сообществ, снять нагрузку с регионов позволит федерализация лекарственного обеспечения путем включения взрослых пациентов в отдельную программу высокозатратных нозологий, повышение возраста получателей помощи фонда «Круг добра» с 19 до 21 года и создание единого федерального регистра пациентов с орфанными заболеваниями.
Ирина Мясникова заострила внимание на важность сохранения и развития системы производственных аптек, что обусловлено не экономическим фактором, а потребностью особых групп пациентов в разнообразных лекарственных формах и дозировке. «Производственные аптеки – спасение для пациентов с орфанными заболеваниями, и они должны быть в каждом субъекте Российской Федерации. Для редких заболеваний нужны редкие лекарственные препараты, часто это простые химические субстанции, которые необходимы всего нескольким десяткам человекам на всю страну. Большим фармкомпаниям производство таких лекарств невыгодно, – отметила она. – Решением могло бы стать погружение препаратов для орфанной и педиатрической практики в систему государственных гарантий».
Предложения экспертов лягут в основу дорожной карты по дальнейшему совершенствованию помощи пациентам с редкими заболеваниями, которая будет направлена для обсуждения в органы власти.
Всероссийский форум по орфанным заболеваниям – ведущая площадка для диалога власти, экспертного сообщества и пациентов, целью которого являетсяформирование комплексных предложений по развитию медицинской помощи больным орфанными заболеваниями и выработка решений с участием пациентского сообщества, профильных экспертов, врачей и представителей органов власти.VI Всероссийский орфанный форум состоялся 29 февраля – 1 марта 2024 года при поддержке НАЭРЕЗ (Национальная ассоциация экспертов по редким заболеваниям), медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова и компании Янссен (подразделение фармацевтических товаров ООО «Джонсон & Джонсон»).