Как пациентские сообщества Китайской Народной Республики участвуют в совершенствовании законодательства в сфере орфанных заболеваний и способствуют упрощению доступа к высокотехнологичной медицинской помощи «редким» пациентам, рассказал президент и основатель крупнейшей в стране организации по редким заболеваниям CORD и «Надежда для редких» Кевин Хуанг на пленарном заседании VI Всероссийского орфанного форума.
Китайская организация по редким заболеваниям (Chinese Organization for Rare Disorders, CORD) была основана в 2013 году, когда уже достаточно известный в стране общественник и борец за права пациентов Кевин Хуанг убедился, что редким заболеваниям в стране уделяется недостаточное внимание со стороны как властей, так и экспертного сообщества. Кевин сам относится к группе пациентов, имеющих «редкий» диагноз – псевдоахондроплазия (ПСАХ), а потому обо всех проблемах, с которыми сталкиваются люди с орфанными заболеваниями, знает не понаслышке. Они касаются и равных прав на доступ к медицинской помощи, и получения инновационной терапии, и ряда других вопросов, которые требовали бы системного решения на государственном уровне.
«При создании CORD мы поставили себе цель максимально облегчить жизнь пациентов с орфанными заболеваниями. Для этого ежедневно решаем задачи по нескольким направлениям – распространяем информацию о редких заболеваниях, привлекая внимание к этой проблематике, помогаем пациентам решать сложные ситуации, инициируем совершенствование законодательной базы в сфере орфанных заболеваний, способствуем развитию международного сотрудничества по исследованию редких заболеваний с целью создания инновационной терапии», – рассказал Кевин Хуанг.
Сегодня деятельность CORD охватывает пациентов с более чем 150 видами различных заболеваний. В базе организации значится более 30 000 пациентов, а вместе с членами их семей – более 60 000 человек. «Мы находим пациентов с редкими заболеваниями и «соединяем» их с врачами, представителями научного сообщества и фармкомпаний для того, чтобы у каждого из них был шанс получить необходимую терапию», – поделился эксперт.
С 2018 года Национальная комиссия здравоохранения КНП возглавила работу по формированию базы редких заболеваний, и сегодня официальный список насчитывает 207 диагнозов. «За этим стоит большая работа нашей организации, направленная на привлечение внимание органов государственной власти к орфанной проблематике, – сказал Кевин Хуанг. – Изменения, которые произошли в законодательстве Китая в последние 10 лет, колоссальны. Минздрав выпустил целый ряд документов, которые подчеркивают важность работы по направлению редких заболеваний, а конкретные мероприятия включены в национальный план развития страны как важная составляющая».
Отдельный вопрос – обеспечение доступности для пациентов к инновационной терапии. По словам г-на Хуанга, усилиями, в том числе, пациентских организаций удалось значительно сократить срок вывода на рынок новых препаратов. Известны случаи, когда весь путь – от подачи заявки до получения препарата пациентом – фармкомпании удалось пройти за 93 дня. Это стало возможным благодаря возможности признания в стране результатов клинических исследований Европы и США. «В некоторых регионах страны, например, на острове Хайнань и в Районе Большого залива (Гонконг, Макао и провинция Гуандун) и сейчас создана упрощенная система доступа к инновационным лекарствам», – рассказал он.
Еще одна организация, созданная по инициативу Кевина Хуанга, – «Надежда для редких» (Hope for rare foundation), способствует интеграции научных достижений в практическую медицину. Г-н Хуанг отметил, что существует несколько специальных проектов, направленных на финансирование научных исследований со стороны самих пациентов. Как правило, речь идет о сверхредких заболеваниях, для которых разработка препаратов не имеет коммерческой ценности для фармпроизводителя. «Я считаю, что диагностика редких заболеваний и доступность лекарств – это актуальные проблемы, которые необходимо решать. И мы хотим, чтобы как можно больше дорогостоящих лекарств пациенты с редкими заболеваниями получали в рамках системы страхования. Это облегчит их финансовое бремя», - сказал эксперт.
Организации, созданные Кевином Хуангом, проводят крупнейший в стране саммит по редким заболеваниям, а также учредили премию «Золотая улитка», которую вручают людям и компаниям, внесшим вклад в решение проблем пациентов с орфанными заболеваниями.
Всероссийский форум по орфанным заболеваниям – ведущая площадка для диалога власти, экспертного сообщества и пациентов, целью которого являетсяформирование комплексных предложений по развитию медицинской помощи больным орфанными заболеваниями и выработка решений с участием пациентского сообщества, профильных экспертов, врачей и представителей органов власти.VI Всероссийский орфанный форум состоялся 29 февраля – 1 марта 2024 года при поддержке НАЭРЕЗ (Национальная ассоциация экспертов по редким заболеваниям), медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова и компании Янссен (подразделение фармацевтических товаров ООО «Джонсон & Джонсон»).
