Всероссийский союз пациентов назвал наиболее острые проблемы, которые надо решать для улучшения медицинской помощи людям с орфанными заболеваниями. В их числе – обеспечение льготной лекарственной терапией и организация оказания медицинской помощи.
Сложности с лекарственным обеспечением орфанных пациентов в прошлом году возникли по нескольким причинам: из-за приостановки планового обновления перечней лекарственных препаратов (ЖНВЛП, ВЗН) и немотивированного отказа от включения в них ранее уже одобренных лекарств. «Это огромная проблема, которая вызывает обеспокоенность не только пациентского сообщества, но и врачей, которые не понимают, смогут ли назначать новые препараты пациентам. Ведь если мы говорим о современных инновационных препаратах, то они очень дорогие и, следовательно, мало кому доступны. Речь идет не только об инновационных лекарствах, но и препаратах, которые несут в себе новые возможности для тех пациентов, которой прежняя терапия уже неэффективна», – сказал сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулёв.
Отсутствие единой государственной стратегии формирования перечней нозологий и лекарственных препаратов для разных источников финансового обеспечения – еще одна проблема, которую обозначили эксперты ВСП в ходе предварительных сессий VI Всероссийского орфанного форума. «Например, расширение перечня ВЗН осуществлялось без прозрачных регламентированных критериев, а перечень орфанных заболеваний (по постановлению Правительства №403) вообще ни разу не расширялся. Даже перечень социально-значимых заболеваний не имеет каких-либо четких критериев формирования, – отметил сопредседатель ВСП. – Четкую методологию формирования имеют только перечни Фонда «Круг добра», но при этом они не увязаны с другими программами лекарственного обеспечения».
Серьезным вопросом, требующим скорейшего решения, является и разработка плана оперативного погружения в систему лекарственного обеспечения препаратов, получивших статус «особо значимых» для системы здравоохранения. «Кажется довольно нелогичным, что можно признать препарат «особо значимым для здоровья населения», но не предоставить пациентам фактического доступа к нему, – указал Юрий Жулёв. – Погружение препарата в программу госгарантий критически важно, потому что именно это говорит о том, что препарат стал доступным».
На решение этих проблем, по мнению представителей экспертного и пациентского сообществ, могло бы повлиять появление единой стратегии по борьбе с орфанными заболеваниями, разработка методологии формирования всех перечней заболеваний и лекарственных препаратов, обуславливающих льготное лекарственное обеспечение, а также формирование дорожной карты ускоренного доступа к препаратам особой значимости.
Пациенты с орфанными заболеваниями заинтересованы в стационарозамещающих технологиях, в том числе, стационарах на дому. Несмотря на то, что они предусмотрены действующим законодательством (приказ Минздрава РФ № 438 от 09.12.1999), широкого распространения практика не получила. Пока стационарозамещающие технологии являются личной инициативой врача, которая пока никак не регулируется и не оплачивается. «Однако это важная тема, которая касается многих пациентских групп, поэтому патронаж и стационар на дому должен воплотиться в разных сферах», – считает Юрий Жулёв.
Бороться с немедицинскими переключениями пациентов между разными препаратами, обусловленными исключительно финансовыми соображениями или особенностями проведения закупок эксперты предлагают путем фиксации обоснования медработниками смены ранее назначенной лекарственной терапии, которая в определенных случаях должна сопровождаться подачей извещений в систему фармаконадзора.
Всероссийский форум по орфанным заболеваниям уже много лет является ведущей площадкой для встречи власти, экспертного сообщества и пациентов, где происходит всесторонняя оценка решений в области диагностики, организации и финансирования медицинской помощи, реабилитации орфанных пациентов, поиск оптимальных путей их дальнейшего развития.
. В этом году он состоялся 29 февраля – 1 марта 2024 года при поддержке НАЭРЕЗ (Национальная ассоциация экспертов по редким заболеваниям), медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова и компании Янссен (подразделение фармацевтических товаров ООО «Джонсон & Джонсон»).
